新京報(bào)訊（記者 張秀蘭）4月12日晚間，人福醫(yī)藥發(fā)布公告，控股子公司宜昌人福藥業(yè)有限責(zé)任公司（以下簡稱宜昌人福）近日收到國家藥監(jiān)局核準(zhǔn)簽發(fā)的氯巴占片申報(bào)生產(chǎn)的《受理通知書》，這意味著，人福醫(yī)藥有望成為本土企業(yè)首家獲批生產(chǎn)該藥物的企業(yè)。
氯巴占片可用于治療兒童難治性癲癇發(fā)作，屬于罕見病用藥，適用于2歲及以上Lennox-Gastaut綜合征（LGS）患者癲癇發(fā)作的聯(lián)合治療，國內(nèi)暫無該活性成分批準(zhǔn)上市銷售。市場層面，根據(jù)IQVIA數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，氯巴占口服制劑2020年在全球銷售額約為3億美元。國家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）官網(wǎng)顯示，氯巴占目前在國內(nèi)共有6條受理號，其中4條來自人福醫(yī)藥。另據(jù)丁香園Insight數(shù)據(jù)庫，除了人福醫(yī)藥外，國內(nèi)目前還有濟(jì)南科匯醫(yī)藥科技有限公司提交的氯巴占原料藥及普通片劑的新藥臨床申請獲得受理。截至目前，宜昌人福該項(xiàng)目累計(jì)投入約為4500萬元。
氯巴占在我國屬于第二類精神藥品，按國家禁毒委員會(huì)辦公室2017年發(fā)布的《100種麻醉藥品和精神藥品管制品種依賴性折算表》，1克氯巴占相當(dāng)于0.1毫克海洛因。但它也是癲癇患兒的“救命藥”。早在2017年5月，氯巴占就被列入我國《第二批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品建議清單》。2021年7月以來，各地病友陸續(xù)反映，氯巴占被海關(guān)查扣，大量癲癇患兒面臨斷藥危機(jī)，同年12月28日，上千名患兒家長聯(lián)合簽名發(fā)布公開求助信《如何讓我們的孩子活下去？》，向社會(huì)發(fā)出求助。
這一問題有望得到緩解，今年3月29日，國家衛(wèi)健委官網(wǎng)發(fā)布公告，就《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》和《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》公開征求意見，國家衛(wèi)健委將組織提出氯巴占臨床需求量，確定使用醫(yī)療機(jī)構(gòu)名單，選定牽頭進(jìn)口的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，組織擬訂藥品使用規(guī)范和處方資質(zhì)要求，明確患者知情同意和醫(yī)生免責(zé)要求。牽頭進(jìn)口的醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)向國家藥監(jiān)局提出臨時(shí)進(jìn)口申請，并提交相關(guān)材料。同時(shí)，牽頭進(jìn)口的醫(yī)療機(jī)構(gòu)可委托進(jìn)口單位辦理進(jìn)口準(zhǔn)許證。進(jìn)口單位應(yīng)按照國家藥監(jiān)局網(wǎng)上辦事大廳公布的供臨床使用麻醉藥品和精神藥品的進(jìn)口審批辦事指南，提出進(jìn)口準(zhǔn)許證申請。進(jìn)口單位持進(jìn)口準(zhǔn)許證直接向海關(guān)辦理通關(guān)手續(xù)。此類進(jìn)口藥品，無須進(jìn)行口岸檢驗(yàn)。
從擬牽頭進(jìn)口和使用氯巴占的醫(yī)療機(jī)構(gòu)名單來看，共有50家醫(yī)院，其中北京共有6家，分別為北京協(xié)和醫(yī)院、北京大學(xué)第一醫(yī)院、北京大學(xué)人民醫(yī)院、北京兒童醫(yī)院、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院、中國人民解放軍總醫(yī)院。
校對 李銘
